Regenxbio объявила о достижении основной цели исследования III фазы по изучению препарата RGX-202, предназначенного для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Однако акции компании упали на 15% на предварительных торгах. Компания сообщила о высокой переносимости препарата. В 2027 году компания планирует подать заявку на регистрацию препарата по ускоренной процедуре. Микродистрофин представляет собой сокращенный вариант дистрофина — белка,...
Фото: Alex Staroseltsev/FOTODOM/Shutterstock В Фонде «Круг добра» обсудили возможность еще более оперативной диагностики, оформления документов и предоставления терапии детям со спинальной мышечной атрофией. За счет средств Фонда все российские дети получают по назначению врачей тот или иной препарат для терапии спинальной мышечной атрофии (СМА). С 2021 года в России доступны все три существующих в мире...
В России одобрили введение обязательной геномной регистрации для военнослужащих, а также других категорий граждан, которые участвуют в боевых действиях. Мы продолжаем рубрику «Простые вопросы» беседой с заслуженным деятелем науки РФ, генетиком Эльзой Хуснутдиновой. Узнали о том, какие возможности открывает прочтение генома человека, какие эксперименты ведутся, а также как генетика может использоваться при лечении и профилактике...
16 января в Центре генных дерматозов НИКИ детства Минздрава Московской области стартовала терапия в России тяжелого заболевания — буллезного эпидермолиза — препаратом генной терапии беремаген геперпавек. Инновационный препарат закупает Фонд помощи детям с тяжелыми и редкими заболеваниями «Круг добра». Буллезный эпидермолиз — одно из уже сотни тяжелых и редких (орфанных) заболеваний в перечне Фонда «Круг добра». Фонд создан...