Очередное, уже 250-е введение генного (генозаместительного) препарата однократной терапии мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) за счет средств Фонда состоялось в НМИЦ здоровья детей Минздрава России. Заболевание включено в перечень фонда в 2021 году, с первого года работы «Круга добра». С тех пор помощь фонда получили уже более 800 детей с МДД. Благодаря возможностям фонда детям с...
Фото: CC7/FOTODOM/Shutterstock Согласно результатам трехлетнего наблюдения, генотерапевтический препарат Elevidys от Sarepta Therapeutics замедляет прогрессирование мышечной дистрофии Дюшенна и улучшает координацию движений. Акции компании выросли более чем на 12%. Получение препарата способствовало более выраженному восстановлению двигательных навыков (прыжки и стояние на одной ноге) у ходячих пациентов, чем у пациентов контрольной группы, не получавших лечения. После введения...