В ходе исследования III фазы экспериментальный генотерапевтический препарат Lonvo-Z (лонвогуран циклумеран) от Intellia Therapeutics способствовал снижению частоты приступов у пациентов с наследственным ангионевротическим отеком. После получения обнадеживающих результатов Intellia начала подготовку документации для регистрации препарата. Компания рассчитывает получить одобрение Управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) уже в следующем году. Соучредителем...
Метка: CRISPR
Запись
29.01.202629.01.2026Медицина
FDA разрешило Intellia возобновить исследование генотерапевтического препарата
Фото: Cagkan Sayin/FOTODOM/Shutterstock Как сообщает Intellia Therapeutics, Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) отменило приостановку клинического исследования III фазы по изучению генотерапевтического препарата на основе технологии CRISPR нексигурана циклумерана, предназначенного для лечения наследственного транстиретинового амилоидоза с полинейропатией (ATTRv-PN). Данное прогрессирующее заболевание характеризуется накоплением в нервах патологического белка транстиретина. В октябре...

