Фото: Kjpargeter/FOTODOM/Shutterstock
Французская фармацевтическая компания Sanofi заявила, что в ходе исследования III фазы экспериментальный препарат венглустат показал многообещающие результаты у пациентов с болезнью Гоше 3-го типа.
Кроме того, в исследовании участвовали пациенты с болезнью Фабри. Оба заболевания относятся к группе лизосомных болезней накопления — редких генетических заболеваний, характеризующихся накоплением токсичных макромолекул вследствие недостаточности определенных ферментов.
В исследовании III фазы венглустат способствовал значительному улучшению речи и координации движений конечностей у пациентов с болезнью Гоше 3-го типа по сравнению с заместительной ферментной терапией. Были достигнуты три из четырех вторичных целей данного исследования.
При болезни Фабри применение венглустата способствовало уменьшению невропатической боли и боли в животе, однако не настолько, чтобы можно было говорить о значимом преимуществе препарата. По мнению производителя, такой результат мог быть обусловлен высоким эффектом плацебо. Получение венглустата позволило снизить уровень гликосфинголипида лизо-GL-3 в плазме крови, маркера болезни Фабри.
После неудачных исследований венглустата при болезни Паркинсона и аутосомно-доминантной поликистозной болезни почек Sanofi решила сфокусироваться изучении эффективности препарата у пациентов с редкими наследственными заболеваниями. В данной популяции пациентов препарат уже показал многообещающие результаты.
Аналитики не дают прогнозов относительно будущих продаж венглустата, поскольку ожидания рынка относительно успешности исследований остаются низкими.
Ожидая истечения срока действия патентов на свой самый продаваемый препарат Дупиксент, Sanofi полагается на две стратегии: вывод на рынок препаратов, проходящих в настоящее время исследования III фазы, и разработка препаратов, полученных в результате недавних сделок.