Получение экспериментального генотерапевтического препарата от Regenxbio Inc. способствовало улучшению состояния детей с мышечной дистрофией Дюшенна. Однако результаты данного небольшого исследования пока не позволяют утверждать, что Regenxbio сможет составить конкуренцию лидеру рынка Sarepta Therapeutics Inc.
По данным Regenxbio, через девять месяцев терапии у первых пяти детей, получавших препарат в более высокой дозе, было отмечено улучшение двигательных функций и сократилось время, необходимое для выполнения некоторых действий — вставания, ходьбы и подъема. В настоящее время проводится более масштабное исследование при участии около 30 пациентов, которое, как ожидается, завершится к концу года, а его результаты будут переданы на рассмотрение в регулирующие органы в середине 2026 года.
Исполнительный директор Regenxbio Карран Симпсон говорит о многообещающих результатах проводимого исследования, свидетельствующих о повышении уровня микродистрофина, который заменяет диистрофин, недостающий при мышечной дистрофии Дюшенна.
Тем не менее остается много вопросов. Исследование проводилось без формирования контрольной группы. Вместо этого проводили сравнение полученных результатов с результатами других пациентов, соответствующих по возрасту и характеру течения заболевания. К настоящему моменту состояние данных пациентов начало бы ухудшаться. По данным компании, дети, получавшие генную терапию, испытывали тошноту, рвоту и утомляемость, однако серьезных побочных эффектов на данный момент зарегистрировано не было.
Базовое исследование III фазы будет включать измерение уровня микродистрофина. Компания планирует добиваться одобрения препарата по ускоренной процедуре.