Фото: sergey kolesnikov/FOTODOM/Shutterstock
Компания Regeneron Pharmaceuticals заявила, что ее экспериментальный препарат цемдисиран способствовал значительному повышению повседневной активности пациентов с генерализованной миастенией, что являлось основной целью исследования III фазы.
Получение терапии позволило улучшить ряд аспектов качества жизни пациентов, в том числе общения и процесса приема пищи. Поражение мышц лица, шеи и конечностей при генерализованной миастении вызывает затруднения при глотании, развитие мышечной слабости и дыхательной недостаточности.
Цемдисиран применяется в виде монотерапии и предназначен для подкожного введения. Его механизм действия основан на ингибировании активности белка С5, который участвует в активации иммунного ответа.
Через 24 недели лечения у пациентов, получавших цемдисиран, было отмечено среднее снижение уровня С5 на 74%. Анализ ответа на терапию выполняли с помощью общепринятой шкалы оценки влияния заболевания на повседневную деятельность.
При применении цемдисирана в комбинации с препаратом Veopoz (позелимаб) от Regeneron показатель по данной шкале снизился почти на 99%. Оба метода лечения способствовали достижению основных целей исследования.
Regeneron планирует подать заявку на регистрацию препарата в США в первом квартале 2026 года.