Фото: Cagkan Sayin/FOTODOM/Shutterstock
Компания Karyopharm Therapeutics сообщает, что в ходе исследования III фазы при участии 353 пациентов препарат Xpovio способствовал значительному уменьшению размера селезенки у пациентов с миелофиброзом. При этом была достигнута лишь одна из двух основных целей исследования.
Неоднозначные результаты привели к снижению акций производителя на 18%.
У половины пациентов, получавших Xpovio в комбинации с Джакави от Incyte, через 24 недели было отмечено уменьшение размера селезенки не менее чем на 35%. При этом получение Джакави в виде монотерапии сопровождалось аналогичным уменьшением селезенки только у 28% пациентов.
Однако статистически значимого уменьшения выраженности симптомов, что составляло вторую основную цель исследования, добиться не удалось.
Учитывая, что Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) уделяет большое внимание эффективности препарата в части уменьшения симптомов, аналитики характеризуют вероятность одобрения Xpovio как минимальную.
Компания разочарована полученными результатами. Вместе с тем главный исследователь Джон Маскаренхас отметил, уменьшение симптоматики в течение 24 недель представляется нереалистичным.
«Интерес представляют более глубокие реакции со стороны селезенки», — сказал он в беседе с аналитиками.
Кроме того, Karyopharm сообщает, что по результатам предварительного анализа комбинация способствует повышению выживаемости более чем на 50% по сравнению с Джакави в виде монотерапии.