Фото: Natalya Izraitel/FOTODOM/Shutterstock
Компания BridgeBio Pharma сообщила, что в ходе исследования III фазы экспериментальный препарат инфигратиниб способствовал увеличению темпов роста у детей с ахондроплазией — редким генетическим заболеванием, которое проявляется карликовостью и непропорциональным укорочением нижних конечностей.
Прием инфигратиниба в течение 52 недель позволил достичь увеличения темпов роста на 1,74 см по сравнению с плацебо. По результатам предварительного анализа терапия также способствовала статистически значимому улучшению пропорций тела по сравнению с плацебо.
BridgeBio отмечает, что в ходе лечения серьезных нежелательных явлений зарегистрировано не было. Три случая повышения уровня фосфатов носили временный характер и не потребовали коррекции дозы.
На сегодняшний день единственным одобренным препаратом для лечения ахондроплазии является инъекционный препарат Voxzogo от BioMarin Pharmaceutical.
BridgeBio заявила, что планирует получить одобрение регулирующих органов США и Европы во второй половине 2026 года. В сентябре 2024 года Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) признало инфигратиниб революционно новым препаратом.
В случае одобрения инфигратиниб станет первым пероральным препаратом для лечения ахондроплазии, говорится в сообщении компании.
В настоящее время производитель также проводит исследования препарата у пациентов с гипохондроплазией — карликовостью с менее выраженными, чем при ахондроплазии, скелетными аномалиями.