Фото: CC7/FOTODOM/Shutterstock
Согласно результатам трехлетнего наблюдения, генотерапевтический препарат Elevidys от Sarepta Therapeutics замедляет прогрессирование мышечной дистрофии Дюшенна и улучшает координацию движений. Акции компании выросли более чем на 12%.
Получение препарата способствовало более выраженному восстановлению двигательных навыков (прыжки и стояние на одной ноге) у ходячих пациентов, чем у пациентов контрольной группы, не получавших лечения.
После введения препарата темпы снижения основных функциональных показателей (времени подъема с пола, времени ходьбы или бега на расстояние 10 м) уменьшились на 73% по сравнению с контрольной группой.
Генеральный директор Sarepta Therapeutics Дуглас Ингрэм сказал, что результаты долгосрочного наблюдения в ходе исследования III фазы подтверждают не только ранее полученные данные по эффективности препарата, но и пользу терапии в динамике.
Результаты свидетельствуют о необходимости раннего начала лечения с целью предотвращения прогрессирования заболевания.