Фото: Hamara/FOTODOM/Shutterstock
Amylyx Pharmaceuticals прекращает исследование экспериментального препарата AMX0035, предназначенного для лечения прогрессирующего надъядерного паралича (ПНП) — редкого заболевания головного мозга. Применение препарата не привело к снижению выраженности симптомов заболевания у участников исследования II фазы.
В 2025 году Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) выдало разрешение на применение AMX0035 для лечения бокового амиотрофического склероза. В США препарат продавался под торговым наименованием Relyvrio. В прошлом году компания добровольно изъяла препарат из продажи в США и Канаде после получения неудовлетворительных результатов основного исследования III фазы.
Аналитики инвестиционной компании TD Cowen признают, что «несмотря на определенное разочарование, инвесторы высказывали достаточно скромные ожидания в отношении представленных данных».
Неблагоприятные показатели эффективности препарата у пациентов с ПНП вынудили компанию приостановить исследование II фазы и открытое исследование с долгосрочным применением препарата. Amylyx также не планирует проводить исследование III фазы по изучению эффективности препарата при ПНП.
«Мы разочарованы полученными результатами», — говорит главный медицинский специалист компании Камилла Бедросян, добавляя, что у компании были большие ожидания в отношении эффективности AMX0035 у пациентов с ПНП.
По данным компании, частота ПНП составляет около семи случаев на 100 000 человек по всему миру. Это заболевание головного мозга, которое вызывает нарушение ходьбы, равновесия, движения глаз, глотания и речи. В настоящее время ПНП не поддается лечению.
Amylyx также проводит исследования по изучению AMX0035 для лечения синдрома Вольфрама — редкого генетического заболевания, которое вызывает развитие сахарного диабета и атрофии зрительного нерва.